Ένα βήμα πιο κοντά στη γονιδιακή θεραπεία για την Κυστική Ίνωση μας φέρνουν Ολλανδοί ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Ουτρέχτης, οι οποίοι κατάφεραν να επιδιορθώσουν τις μεταλλάξεις CFTR της Κυστικής Ίνωσης σε βλαστοκύτταρα από ασθενείς χρησιμοποιώντας μια νέα ασφαλέστερη τεχνική με την ονομασία prime editing σε ανθρώπινα εντερικά οργανοειδή (3D μίνι-έντερα). 

Ενημέρωση Απριλίου για το πρόγραμμα HIT-CF Europe που απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις.

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) και ο Οργανισμός Φαρμάκων & Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) θα εξετάσουν τις αιτήσεις για επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών στην Ευρώπη, που πάσχουν από Κυστική Ίνωση και έχουν μία τουλάχιστον μετάλλαξη F508del.

Νέο λογισμικό πρόγραμμα που χρησιμοποιεί τεχνητή νοημοσύνη (ΑΙ) για την ανάλυση των αξονικών τομογραφιών των ασθενών με Κυστική Ίνωση. Το νέο λογισμικό θα μπορεί μέσα σε λίγα δευτερόλεπτα, χωρίς να απαιτείται η ανθρώπινη παρέμβαση, να ανιχνεύσει και να καταγράψει την ακριβή έκταση της βλάβης των πνευμόνων στους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, όπως του κατεστραμμένου πνευμονικού ιστού ή τις ανωμαλίες των αεραγωγών. Οι θεράποντες ιατροί θα μπορούν να χρησιμοποιήσουν αυτές τις πληροφορίες για τη σωστή επιλογή των κατάλληλων θεραπειών και για την παρακολούθηση της εξέλιξης της νόσου σε κάθε ασθενή.

Σε κλινικές δοκιμές Φάσης 2 η νέα εισπνεόμενη πειραματική θεραπεία BX004, η οποία αντί για αντιβιοτικά χρησιμοποιεί βακτηριοφάγους ιούς για τη θεραπεία των λοιμώξεων από ανθεκτικά στελέχη Pseudomonas aeruginosa στους ασθενείς με Κυστική Ίνωση.

Σελίδα 1 από 8