Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε τη χορήγηση του Kaftrio σε συνδυασμό με Kalydeco σε παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6-11 ετών, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη σε όλο τον κόσμο που προκαλεί τη νόσο. 

Θετική γνωμοδότηση εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) για τη χορήγηση του Kaftrio σε συνδυασμό με Kalydeco σε παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6-11 ετών, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη σε όλο τον κόσμο που προκαλεί τη νόσο.

Ένα βήμα πιο κοντά στη γονιδιακή θεραπεία για την Κυστική Ίνωση μας φέρνουν Ολλανδοί ερευνητές από το Πανεπιστήμιο της Ουτρέχτης, οι οποίοι κατάφεραν να επιδιορθώσουν τις μεταλλάξεις CFTR της Κυστικής Ίνωσης σε βλαστοκύτταρα από ασθενείς χρησιμοποιώντας μια νέα ασφαλέστερη τεχνική με την ονομασία prime editing σε ανθρώπινα εντερικά οργανοειδή (3D μίνι-έντερα). 

Ενημέρωση Απριλίου για το πρόγραμμα HIT-CF Europe που απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις.

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex ανακοίνωσε ότι ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) και ο Οργανισμός Φαρμάκων & Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) θα εξετάσουν τις αιτήσεις για επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco σε παιδιά ηλικίας 6-11 ετών στην Ευρώπη, που πάσχουν από Κυστική Ίνωση και έχουν μία τουλάχιστον μετάλλαξη F508del.

Σελίδα 1 από 9