Πολύ ελπιδοφόρα είναι τα νέα για τα μακροχρόνια οφέλη σε όσους ασθενείς με Κυστική Ίνωση λαμβάνουν θεραπείες CFTR Modulators, αλλά και για όσους ασθενείς δεν είναι επιλέξιμοι λόγω των σπάνιων μεταλλάξεων τους!

Ο πρώτος ασθενής με Κυστική Ίνωση έλαβε την υπό δοκιμή γενετική θεραπεία 4D-710 κατά τη φάση κλινικής μελέτης, όπως ανακοίνωσε η Αμερικανική εταιρεία 4D Molecular Therapeutics (4DMT). 

Ενημέρωση Φεβρουαρίου για το πρόγραμμα HIT-CF Europe που απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις.

Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) ενέκρινε τη χορήγηση του Kaftrio σε συνδυασμό με Kalydeco σε παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6-11 ετών, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη σε όλο τον κόσμο που προκαλεί τη νόσο. 

Θετική γνωμοδότηση εξέδωσε η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) για τη χορήγηση του Kaftrio σε συνδυασμό με Kalydeco σε παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6-11 ετών, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη σε όλο τον κόσμο που προκαλεί τη νόσο.

Σελίδα 1 από 9