fda egkrisi epektasis F

 

Trikafta-Symdeko-Kalydeco: Έγκριση FDA επέκτασης ενδείξεων σε σπάνιες μεταλλάξεις

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex ανακοίνωσε στις 21/12/2020 ότι o Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων FDA ενέκρινε την επέκταση της χορήγησης των τριών CFTR τροποποιητών Trikafta (γνωστό στην Ευρώπη ως Kaftrio), Symdeko (γνωστό στην Ευρώπη ως Symkevi) και Kalydeco σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις στις ΗΠΑ. 

Αυτή η έγκριση δίνει την ευκαιρία σε περισσότερους από 600 ασθενείς με ΚΙ, που δεν ήταν προηγουμένως επιλέξιμοι για αυτά τα φάρμακα, να έχουν πρόσβαση για πρώτη φορά σε θεραπεία που στοχεύει στα αίτια της νόσου. 

Το Trikafta είχε προηγουμένως εγκριθεί από τον FDA για ασθενείς με τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del και τώρα εγκρίθηκε για 177 επιπλέον μεταλλάξεις. Το Symdeko έχει πλέον εγκριθεί για 127 επιπλέον μεταλλάξεις, συμπληρώνοντας συνολικά 154 μεταλλάξεις, ενώ το Kalydeco έλαβε έγκριση για 59 επιπλέον μεταλλάξεις και συνολικά 97 μεταλλάξεις. Επιπλέον, αυτή η έγκριση επιτρέπει σε ορισμένους ασθενείς με ΚΙ, που είναι σήμερα επιλέξιμοι για το Kalydeco, να είναι επίσης επιλέξιμοι για Symdeko ή Trikafta. Ταυτόχρονα αυτή η έγκριση επιτρέπει για όσους είναι επί του παρόντος επιλέξιμοι για το Symdeko, να είναι επίσης επιλέξιμοι για το Trikafta. Ταυτόχρονα το Symdeko και το Kalydeko έχουν επίσης λάβει έγκριση για να συμπεριληφθούν πρόσθετες μεταλλάξεις ατόμων με ΚΙ ηλικίας 6 ετών και άνω και ηλικίας 4 μηνών και άνω αντίστοιχα.

«Η έγκριση για διευρυμένη χρήση των τριών αυτών φαρμάκων, που βασίζεται στο καθιερωμένο μοντέλο in vitro, αποτελεί την απόδειξη της αδιάκοπης δέσμευσης των επιστημόνων μας να επιτύχουμε τον στόχο του να αναπτύξουμε θεραπείες για όλα τα άτομα με Κυστική Ίνωση», δήλωσε η Dr Reshma Kewalramani, Διευθύνων Σύμβουλος και Πρόεδρος της φαρμακευτικής εταιρείας Vertex. «Παραμένουμε τόσο δεσμευμένοι σήμερα για να προσεγγίσουμε κάθε ασθενή που μπορεί να επωφεληθεί από τα φάρμακά μας, όπως όταν ξεκινήσαμε για πρώτη φορά αυτό το ταξίδι πριν από 20 χρόνια και αυτή η επέκταση-“ορόσημο” επιτρέπει τώρα σε εκατοντάδες άτομα με ΚΙ να έχουν πρόσβαση σε μια θεραπεία για να αντιμετωπίσουν την υποκείμενη αιτία της νόσου τους - πολλοί για πρώτη φορά».

Εδώ μπορείτε να διαβάσετε την σχετική ανακοίνωση του Αμερικανικού Οργανισμού CF Foundation, στην οποία περιέχονται και οι πλήρεις κατάλογοι των εγκεκριμένων μεταλλάξεων για τα Trikafta, Symdeko, Kalydeco, όπως αναγράφονται και στις ενημερωμένες πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης κάθε φαρμάκου στις ΗΠΑ.