Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco για τη θεραπεία όλων των ετερόζυγων ασθενών με Κυστική Ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη που προκαλεί KI σε όλο τον κόσμο.

Πειραματική εισπνεόμενη γονιδιακή θεραπεία SPIRO-2101 ως πιθανή θεραπεία σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση που δεν λαμβάνουν CFTR τροποποιητές ή σε ασθενείς στους οποίους η θεραπεία με CFTR τροποποιητές δεν είναι ανεκτή.

Ο FDA αποδέχτηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου για να επεκτείνει τη χορήγηση του Trikafta (γνωστό ως Kaftrio στην Ευρώπη) σε παιδιά με ΚΙ ηλικίας 6 έως 11 ετών που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή μία μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR που ανταποκρίνεται με βάση τα δεδομένα in vitro.

Δημοσιεύθηκαν τα πρώτα αποτελέσματα από το πρόγραμμα HIT-CF Europe που απευθύνεται σε ασθενείς με ΚΙ που έχουν σπάνιες μεταλλάξεις.

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex ανακοίνωσε στις 21/12/2020 ότι o Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων FDA ενέκρινε την επέκταση της χορήγησης των τριών CFTR τροποποιητών Trikafta (γνωστό στην Ευρώπη ως Kaftrio), Symdeko (γνωστό στην Ευρώπη ως Symkevi) και Kalydeco σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις στις ΗΠΑ. 

Σελίδα 3 από 9