Πρόκειται για την έγκριση του φαρμάκου με την εμπορική ονομασία ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor) που στοχεύει στα αίτια της νόσου και όχι στα συμπτώματά της. Αφορά τους ομόζυγους ασθενείς που έχουν 2 φορές την μετάλλαξη DF508 ηλικίας άνω των 12 ετών. Έτσι λοιπόν η Vertexθα ξεκινήσει την εκστρατεία έγκρισης αποζημίωσης από χώρα σε χώρα της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Νέο εμπορικό όνομα για το φαρμακευτικό συνδυασμό lumacaftor-ivacaftor (VX-809) ανακοίνωσε η φαρμακευτική εταιρεία Vertex Pharmaceuticals.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων FDA ανακοίνωσε ότι την Τρίτη, 12 Μαΐου 2015 θα διεξαχθεί συνεδρίαση της αρμόδιας για θέματα φαρμάκων πνεύμονα/αλλεργιών συμβουλευτικής επιτροπής του οργανισμού, κατά τη διάρκεια της οποίας, θα συζητηθεί η αίτηση για έγκριση χρήσης της συνδυασμένης θεραπείας με lumacaftor/ivacaftor για μονοζυγωτικούς της F508del μετάλλαξης, ασθενείς άνω των 12 ετών.

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex εξέδωσε ανακοινωθέν στο οποίο παρουσιάζει τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης, φάσης ΙΙ, διάρκειας 12 εβδομάδων κατά τη διάρκεια της οποίας έγινε μελέτη του φαρμάκου VX-661 σε συνδυασμό με το ivacaftor σε 39 ασθενείς κυστικής ίνωσης ηλικίας άνω των 18 ετών, που είχαν δύο αντίτυπα της μετάλλαξης F508del.