Η ελπίδα γίνεται πραγματικότητα για περισσότερους ασθενείς με Κυστική Ίνωση!

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε την έγκριση για χρήση του KALYDECO® (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 2 ετών και άνω, 
οι οποίοι εμφανίζουν μία από 23 (residual) μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR. 

Πρόκειται για την έγκριση του φαρμάκου με την εμπορική ονομασία ORKAMBI(lumacaftor/ivacaftor) που στοχεύει στα αίτια της νόσου και όχι στα συμπτώματά της. Αφορά τους ομόζυγους ασθενείς που έχουν 2 φορές την μετάλλαξη DF508 ηλικίας άνω των 12 ετών. Έτσι λοιπόν η Vertexθα ξεκινήσει την εκστρατεία έγκρισης αποζημίωσης από χώρα σε χώρα της Ευρωπαϊκής Ένωσης.

Νέο εμπορικό όνομα για το φαρμακευτικό συνδυασμό lumacaftor-ivacaftor (VX-809) ανακοίνωσε η φαρμακευτική εταιρεία Vertex Pharmaceuticals.