18/05/2017

“ΕΓΚΡΙΣΗ ΤΟΥ FDA ΓΙΑ ΤΗ ΧΟΡΗΓΗΣΗ ΤΟΥ KALYDECO®
ΣΕ ΑΣΘΕΝΕΙΣ ΗΛΙΚΙΑΣ 2 ΕΤΩΝ ΚΑΙ ΑΝΩ ΜΕ ΣΥΓΚΕΚΡΙΜΕΝΕΣ (RESIDUAL) ΜΕΤΑΛΛΑΞΕΙΣ”

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε την έγκριση για χρήση του KALYDECO® (ivacaftor) σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 2 ετών και άνω,
οι οποίοι εμφανίζουν μία από 23 (residual) μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR.

Η απόφαση λήφθηκε μετά από διενέργεια εργαστηριακών (invitro) εξετάσεων και στηρίχθηκε στη συλλογή δεδομένων από περισσότερα από πέντε έτη κλινικών μελετών, οι οποίες επαλήθευσαν την ουσιαστική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια χρήσης του φαρμάκου.

Περισσότερα από 900 άτομα στις ΗΠΑ εμφανίζουν τις προαναφερθείσες μεταλλάξεις. Σε συνδυασμό με τις προγενέστερες ενδείξεις του KALYDECO®, το φάρμακο πλέον ενδείκνυται για χρήση σε άτομα που παρουσιάζουν μια από 33 μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR.

Επιπλέον,
στις 28 Μαρτίου 2017, η εταιρεία Vertex ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από μια μελέτη Φάσης 3,
η οποία αξιολόγησε τη συνδυαστική θεραπεία tezacaftor/ivacaftor σε ασθενείς με μία μετάλλαξη που οδηγεί σε υπολειματική λειτουργία του γονιδίου CFTR και μία μετάλλαξη F580del.
Αναμένεται η κατάθεση αίτησης κυκλοφορίας νέου φαρμάκου με βάση αυτές τις δραστικές ουσίες στον FDA κατά το τρίτο τρίμηνο του 2017.