HIT-CF Europe project
Υποψήφια φάρμακα προς δοκιμή για ασθενείς με σπάνιες μεταλλάξεις
Τα τελευταία χρόνια, η φαρμακευτική αγορά έχει στρέψει το ενδιαφέρον της στην ανακάλυψη φαρμάκων που αντιμετωπίζουν όχι μόνο τα συμπτώματα της πάθησης αλλά και τα αίτια της. Λόγω της πρώιμης φάσης που βρίσκεται η γονιδιωματική θεραπευτική, τα θεραπευτικά σχήματα που έχουν μέχρι σήμερα παραχθεί, απευθύνονται σε ένα μεγάλο μέρος των ασθενών που φέρουν συνήθεις και πιο κοινές μεταλλάξεις (όπως F508del, G551D, G1244E κ.α.). Ως αποτέλεσμα από τις κλινικές δοκιμές των φαρμακευτικών εταιρειών και από τα συστήματα αποζημιώσεων του εκάστοτε συστήματος υγείας να έχουν αποκλειστεί οι ασθενείς που φέρουν σπάνιες μεταλλάξεις, λόγω του μικρού πληθυσμιακού αποτυπώματος τους.
Το HIT-CF Europe project , μία Ευρωπαϊκή προσπάθεια ενός δικτύου συνεργαζομένων νοσοκομείων (CTN= Δίκτυο Κλινικών Δοκιμών, δείτε τη λίστα των νοσοκομείων στο https://www.hitcf.org/for-patients/), ήρθε το 2018 για να δώσει την ευκαιρία σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση με σπάνιες μεταλλάξεις να έχουν πρόσβαση σε κλινικές δοκιμές των νέων υποψήφιων φαρμάκων.
Στη πράξη, μέσα σε 5-10 λεπτά λαμβάνεται από τον ειδικό γιατρό (βιοψία) μέρος ιστού από το παχύ έντερο. Στη συνέχεια αυτό το μικρό κομμάτι ιστού θα καλλιεργηθεί στο εργαστήριο. Το επόμενο στάδιο θα είναι η εργαστηριακή δοκιμή των υποψήφιων φαρμάκων στις καλλιέργειες και η συλλογή δεδομένων. Με βάση τα δεδομένα, ο γιατρός της κλινικής θα μπορεί να κρίνει εάν ο ασθενής μπορεί να συμμετάσχει στις κλινικές μελέτες ή όχι.
Υπολογίζεται πως από τις αρχές Απριλίου 2018 έως τα τέλη Ιουνίου 2020 θα έχουν συλλεχθεί βιοψίες από 500 ασθενείς εκ των οποίων μόνο 75 θα συνεχίσουν για τις κλινικές δοκιμές, οι οποίες θα ξεκινήσουν στο δεύτερο ήμισυ του 2020. Οι ασθενείς που θα επιλεγούν για τη διαδικασία της βιοψίας θα πρέπει να είναι άνω των 16 ετών και να φέρουν μία σπάνια μετάλλαξη.
Επίσης, εάν πάσχουν από δευτερεύουσες ή ίδιας σοβαρότητας ασθένειες (συννοσηρότητα) π.χ. σοβαρή ηπατική ανεπάρκεια , ή έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση πνευμόνων, θα πρέπει να επικοινωνήσουν με το συνεργαζόμενο φορέα ώστε να αποφασιστεί εάν θα συμμετάσχουν ή όχι στο πρόγραμμα.
Καθώς στην Ελλάδα δεν υπάρχει κάποιο νοσοκομείο το οποίο να συνεργάζεται με το Δίκτυο Κλινικών Δοκιμών, οι Έλληνες ασθενείς με Κυστική Ίνωση μπορείτε να συμβουλευτείτε τον γιατρό σας για να σάς καθοδηγήσει σε ποιό συνεργαζόμενο νοσοκομείο να απευθυνθείτε.
Για περισσότερες πληροφορίες μπορείτε να επικοινωνήσετε απευθείας με το HIT-CF Europe στο email HITCF@umcutrecht.nl ή να επισκεφθείτε την ιστοσελίδα της οργάνωσης στο https://www.hitcf.org/ .
