Μπορεί η μέθοδος CRISPR να θεραπεύσει την Κυστική Ίνωση;

Σε μία μελέτη που διεξάγεται στο Hubrecht Institute στην Ολλανδία ερευνάται αν η τεχνική CRISPR μπορεί να θεραπεύσει την Κυστική Ίνωση ή όχι.

Η τεχνική CRISPR αποτελεί μία μέθοδο «γονιδιακής επεξεργασίας» κατά την οποία ένα σημείο ενός γονιδίου κόβεται και αντικαθιστάται με ένα “φυσιολογικό” κομμάτι. Λόγω των πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών που μπορεί να προκαλέσει η αποκοπή μέρους του DNA, οι ερευνητές έχουν ξεκινήσει μία προσπάθεια βελτιστοποίησης της μεθόδου.

«Με τη νέα τεχνική η μετάλλαξη στο γονίδιο της Κυστικής (CFTR gene) μπορεί να ανιχνευτεί και να επιδιορθωθεί χωρίς να προκαλέσει περαιτέρω καταστροφή στο γονιδίωμα», αναφέρει η Maarten Geurts, βιολόγος στο Hubrecht Institute.

Οι δοκιμές είναι ακόμα σε εργαστηριακή κλίμακα, ωστόσο αποτελεί μεγάλη δοκιμασία καθώς η Κυστική Ίνωση είναι μία πολυοργανική νόσος και η τεχνική CRISPR μέχρι τώρα έχει δοκιμαστεί πειραματικά σε νόσους που επηρεάζουν ένα όργανο ή ιστό. Η ομάδα του ινστιτούτου σχεδιάζει περαιτέρω μελέτες για το αν η μέθοδος CRISPR θα μπορέσει να θεραπεύσει την Κυστική Ίνωση στο αίτιο της.

Πηγή:    https://www.fiercebiotech.com/research/a–crispr–cure–for–cystic–fibrosis