Ο Επίτιμος Πρόεδρος του Πανελληνίου Συλλόγου ΚΙ, Δημήτρης Κοντοπίδης, μιλά για την ηθικη υποχρέωση μιας φαρμακευτικής εταιρείας και τη σημασία της γρήγορης έγκρισης καινοτόμων φαρμάκων – ιδίως των «life-saving therapies», όπως το «Trikafta».

 Ο Δημήτρης Κοντοπίδης, μίλησε για την σημασία της γρήγορης έγκρισης καινοτόμων φαρμάκων – ιδίως των «life-saving therapies», όπως το «Trikafta», στην τελετή κοπή της πίτας του ΣΦΕΕ για το 2020, παρουσία πλήθους stakeholders  και πολιτικών της Υγείας.

26/4/2020

1) Πόσο εύκολη είναι η πρόσβαση σε ένα καινοτόμο φάρμακο σαν το «Trikafta» στην Ελλάδα; 

Το φάρμακο είναι ένα αγαθό, στο οποίο πρέπει να μπορούμε να έχουμε πρόσβαση όλοι μας. Το προσδόκιμο ζωής μεγαλώνει και ολοένα και περισσότερο έχουμε ανάγκη νέες, καινοτόμες και εξατομικευμένες θεραπείες. Προσωπικά εμπιστεύομαι την επιστήμη, την ολοένα και αυξανόμενη πρόοδο – ιδίως της βιοτεχνολογίας και θεωρώ ότι πρέπει να υπάρχουν και τα ανάλογα κίνητρα προς τις φαρμακευτικές εταιρείες ώστε να παράγουν συνεχώς νέα, καινοτόμα φάρμακα. Φαντάζομαι ο καθένας από εμάς, είτε πρόκειται για τον εαυτό του, είτε για κάποιον δικό του άνθρωπο, είτε είναι υγιής που αρρώστησε, είτε είναι χρόνια πάσχων – θα ήθελε να έχει στα χέρια του το καλύτερο, το πιο αποτελεσματικό φάρμακο, με τις λιγότερες παρενέργειες. Δεν θα ήθελε να μείνει σε μή αποτελεσματικά ή ξεπερασμένα φάρμακα. Ενώ λοιπόν ζούμε σε μια εποχή που η επιστήμη κάνει θαύματα και έχουμε την ευτυχία να ανακαλύπτονται ολοένα και περισσότερα νέα φάρμακα, το πρώτο που χρειάζεται για να φτάσουν από το εργαστήρι της φαρμακευτικής εταιρείας, στο φαρμακείο της γειτονιάς μας είναι να πάρουν έγκριση κυκλοφορίας. Μιας και μιλάμε για την δική μας γειτονιά την Ελλάδα, μόλις ολοκληρωθεί η κλινική μελέτη ενός νέου φαρμάκου, πρέπει πρώτα να πάρει έγκριση κυκλοφορίας από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκου (ΕΜΑ) και μετά να κατατεθεί ο «φάκελος» του φαρμάκου στις τοπικές αρχές. Εξίσου σημαντική είναι ταυτόχρονα, η γρήγορη ολοκλήρωση των διαδικασιών ώστε να φτάσει έγκαιρα στον ασθενή.

Ιδίως όταν μιλάμε για «life-saving therapies», φάρμακα που μπορεί πραγματικά να σώζουν ζωές, η ταχύτητα που θα εγκριθεί η κυκλοφορία και αποζημίωση ενός φαρμάκου, μπορεί να είναι η διαφορά μεταξύ ζωής και θανάτου. Ένα τέτοιο φάρμακο είναι και η επαναστατική θεραπεία «Trikafta» που αφορά το 90% των ασθενών με Κυστική Ίνωση παγκοσμίως. Μιας θανατηφόρου πάθησης με χαμηλό προσδόκιμο ζωής, όπου οι ασθενείς με την πρόοδο της νόσου, καταλήγουν στην  πλειοψηφία τους απο αναπνευστική ανεπάρκεια και σε πολύ νεαρές ηλικίες.

2) Ποια είναι η διαδικασία για να φτάσει το επαναστατικό «Trikafta» στα χέρια των ασθενών με Κυστική Ίνωση;

Αυτή την στιγμή που μιλάμε αναμένουμε την έγκριση του «Trikafta» από τον ΕΜΑ που υπολογίζεται να γίνει το φθινόπωρο του 2020. Είναι και το πρώτο απαραίτητο βήμα, ώστε στην συνέχεια να κατατεθεί ο «φάκελος» του φαρμάκου στις τοπικές αρχές και να μπορέσει να κυκλοφορήσει στην Ελλάδα. Το σημαντικότερο όμως είναι όχι μόνο η έγκριση της κυκλοφορίας, αλλά και η έγκριση της αποζημίωσής του από το κράτος (ΕΟΠΥΥ), μιας και πρόκειται για ένα φάρμακο εξαιρετικά υψηλού κόστους και σε καμία περίπτωση δεν μπορεί να το πληρώσει από μόνος του ο ασθενής. Για να έχουμε μια τάξη μεγέθους κόστους, η τιμή που δόθηκε στην Αμερική ήταν της τάξεως των 300.000 δολαρίων για την ετήσια θεραπεία του κάθε ασθενή!

Όπως καταλαβαίνει κανείς, πρόκειται για μεγάλα κόστη, της τάξεως των 100 εκατομμυρίων αν υπολογίσουμε στο περίπου τον αριθμό των ασθενών μας , με την αρχική τιμή «καταλόγου» που δόθηκε στην Αμερική. Αυτά τα κόστη θα κληθεί να πληρώσει η Ελλάδα, τα οποία θα πρέπει να ενταχθούν έγκαιρα στον προϋπολογισμό του κράτους και κυρίως θα πρέπει να γίνει η διαπραγμάτευση τιμής τους. Μετά από δική μας παραίνεση, ο Υπουργός Υγείας έδειξε γρήγορα αντανακλαστικά και κάλεσε δημόσια τον περασμένο Νοέμβριο την φαρμακευτική εταιρεία ώστε να ξεκινήσουν οι διαπραγματεύσεις. Ενώ δηλαδή η κανονική διαδικασία θα ήταν να πάει η φαρμακευτική εταιρεία από μόνη της να καταθέσει τον  «φάκελος» του φαρμάκου στις αρμόδιες αρχές μετά την έγκριση του ΕΜΑ, εμείς λειτουργήσαμε proactivly – και πιέσαμε να ξεκινήσουν οι διαδικασίες πρίν καν εγκριθεί από τον ΕΜΑ. Οι λόγοι που το κάναμε είναι στην ουσία 3: 

α) Από το καλοκαίρι γνωρίζαμε ότι σύντομα θα κυκλοφορούσε το φάρμακο. Η πρώτη μας λοιπόν επιδίωξη ήταν το σωτήριο για εμάς φάρμακο υψηλού κόστους να μπει ως εθνική προτεραιότητα. Γι’ αυτό και προσεγγίσαμε και ενημερώσαμε επιτυχώς τον Υπουργό Υγείας. Ταυτόχρονα θέλαμε να εξασφαλίσουμε και από πλευράς εταιρείας το ενδιαφέρον για άμεση διαπραγμάτευση με την Ελλάδα. Είναι προφανές πως μια μικρή «αγορά» των 600 ασθενών της Ελλάδος, είναι ασήμαντη σε σχέση με τους 5.000 ασθενείς της Ιταλίας ή τους 10.000 της Αγγλίας. Αν δεν υπάρχουν δείγματα γραφής ότι η χώρα μας θα είναι διατεθειμένη να το πληρώσει, τότε δεν θα είμαστε σε προτεραιότητα, κάτι που θα είναι ολέθριο για τους ασθενείς μας. Έτσι και ζητήσαμε από τον Υπουργό Υγείας να αποδείξει εμπράκτως τις προθέσεις μας ως χώρα και κάλεσε δημόσια την φαρμακευτική εταιρία, με αποτέλεσμα να πάει η εταιρία στον ΕΟΦ και να ξεκινήσουν από τότε οι διαπραγματεύσεις, καθώς οι αρκετοί από τους ασθενείς μας είναι σε άμεσο κίνδυνο. 

β) Εδώ βρίσκεται και ο δεύτερος λόγος που είχαμε μεγάλη ανησυχία. Έχουμε καμιά 10-15αριά ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση, οι οποίοι πληρούν τα κριτήρια για να κάνουν προμεταμοσχευτικό έλεγχο. Δυστυχώς στην χώρα μας δεν έχουν ξεκινήσει οι μεταμοσχεύσεις πνεύμονα και η μοναδική σωτηρία των περισσότερων ασθενών είναι η άμεση πρόσβαση στο «Trikafta» μέσω πρώιμης πρόσβασης.  

γ) Ο τρίτος λόγος είναι ο εξής. Η ίδια φαρμακευτική εταιρεία εισάγει μέσω ΙΦΕΤ στην χώρα μας τους 3 προηγούμενους συνδυασμούς φαρμάκων (Kalydeco, Orkambi, Symkevi) με τον ίδιο μηχανισμό λειτουργίας (CFTR modulators) όπως το «Trikafta», που αφορούν ένα μικρότερο ποσοστό ασθενών με συγκεκριμένες μεταλλάξεις. Ο τρόπος που γίνονται οι πληρωμές μεταξύ ΕΟΠΥΥ, ΙΦΕΤ και φαρμακευτικής εταιρείας δημιουργεί καθυστερήσεις στην έγκαιρη διάθεσή τους, με αποτέλεσμα οι ασθενείς μας να διακόπτουν την θεραπεία τους και να μένουν κάποιο διάστημα χωρίς φάρμακο με συνέπειες στην υγεία τους.  Η επιδίωξή μας ήταν και είναι μια συνολική διαπραγμάτευση και συμφωνία για όλα τα παραπάνω φάρμακα της εταιρείας, που θα επιλύσει τόσο τις καθυστερήσεις των προηγούμενων συνδυασμών όσο και την πρόσβαση όλων στον νέο συνδυασμό φαρμάκου «Trikafta». 

Αν λοιπόν κλείσει η συμφωνία, ένα ιδανικό σενάριο είναι να μπορούμε να έχουμε το «Trikafta», αν όχι στο τέλος του 2020, το 2021. Οι ασθενείς όμως σε κρίσιμη κατάσταση δεν μπορούν να περιμένουν μέχρι τότε, γιατί θα τους χάσουμε.

3) Υπάρχει άλλος τρόπος, εκτός της διαπραγμάτευσης  να έρθει πιο γρήγορα; 

Εισαγωγή μέσω ΙΦΕΤ 

Αν δεν κλείσει μια συμφωνία στην διαπραγμάτευση τιμής μέχρι να γίνει η έγκριση κυκλοφορίας από τον ΕΜΑ, θεωρητικά μπορούν να γίνουν εισαγωγές μέσω ΙΦΕΤ, αμέσως μετά την έγκριση από τον ΕΜΑ. Λέω θεωρητικά γιατί ο ΙΦΕΤ είναι ένα χρήσιμο , ειδικό «κανάλι» ώστε να μπορούν να εισάγονται άμεσα φάρμακα με ατομική συνταγή. Αυτός ο τρόπος χρησιμοποιείται για πολύ συγκεκριμένες περιπτώσεις.  Όταν ένα φάρμακο αφορά την πλειοψηφία των ασθενών μας με ετήσιο κόστος μεγαλύτερο ή ίσο από το σύνολο των χρημάτων που διαχειρίζεται ο ΙΦΕΤ, η εισαγωγή του μέσω ΙΦΕΤ για όλους τους ασθενείς μας θεωρώ ότι είναι πρακτικά αδύνατη, ενώ ταυτόχρονα πιθανόν να δημιουργήσει πρόβλημα και στους προηγούμενους συνδυασμούς φαρμάκων που αφορούν τους ασθενείς μας.  

Εισαγωγή με Πρώιμη πρόσβαση/παρηγορητική χρήση 

Είναι γνωστό ότι οι διαπραγματεύσεις για ένα φάρμακο μπορεί να διαρκέσουν από μήνες μέχρι και χρόνια, μιας και είναι ένα «μπρα ντε φερ» μεταξύ κράτους και φαρμακευτικής εταιρείας. Οι ασθενείς όμως σε κρίσιμη κατάσταση οφείλουν να προστατευτούν. Γι’ αυτόν τον λόγο υπάρχει μια διεθνής ηθική πρακτική κατά την οποία η φαρμακευτική εταιρεία εξασφαλίζει πρόσβαση του φαρμάκου πρίν εγκριθεί η κυκλοφορία του, στα πλαίσια πρώιμης πρόσβασης/παρηγορητικής χρήσης για τους ασθενείς που κινδυνεύει η ζωή τους. Έτσι λοιπόν, όπως διαβάζουμε, σήμερα έχουν πρόσβαση στο «Trikafta» 200 ασθενείς στην Αγγλία, άλλοι τόσοι στην Ιταλία, στην Γαλλία, στην Ολλανδία, στην Ελβετία, ενώ σε κάποιες από αυτές τις χώρες έχουν πρόσβαση από τον περασμένο Οκτώβριο. Στην Ελλάδα όμως όχι.

4) Στην Ελλάδα γιατί δεν έχει δοθεί πρώιμη πρόσβαση; 

Αυτή είναι και η δική μας απορία. Έχουμε ξεκινήσει την διαπραγμάτευση από τις πρώτες χώρες στην Ευρώπη, ενώ είμαστε επίσης από τις πρώτες χώρες στην Ευρώπη που πληρώνουμε τους 3 προηγούμενους συνδυασμούς φαρμάκων της ίδιας εταιρείας. Πώς γίνεται λοιπόν να μην έχουμε πρώιμη πρόσβαση, όταν έχει δοθεί σε χώρες που δεν πληρώνουν και τους 3 προηγούμενους συνδυασμούς; Χάσαμε ήδη 2 ασθενείς, οι οποίοι είχαν επισημανθεί από τους γιατρούς μας ότι είναι σε κρίσιμη κατάσταση και κινδυνεύουν και οι υπόλοιποι. 

Ακόμη πιο σκανδαλώδης είναι η είδηση που κυκλοφόρησε προχθές. Η φαρμακευτική εταιρεία προσφέρει ΔΩΡΕΑΝ το επαναστατικό φάρμακο για 3 μήνες σε ΟΛΟΥΣ τους Καναδούς ασθενείς με Κυστική Ίνωση, προκειμένου να πιέσει την κυβέρνηση να προσέλθει σε διαπραγμάτευση, ενώ είχε δώσει και πρώιμη πρόσβαση. Στην Ελλάδα που διαπραγματεύεται ήδη για «Trikafta» και πληρώνει τα προηγούμενα φάρμακα της, χάνουμε ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση, «παρακαλώντας» για πρώιμη πρόσβαση. Εύλογα αναρωτιέται κανείς αν τελικά για την φαρμακευτική εταιρεία έχει προτεραιότητα το κέρδος ή η ζωή του κάθε ασθενούς; 

Ταυτόχρονα τις τελευταίες μέρες η συγκεκριμένη φαρμακευτική εταιρεία έχει προχωρήσει σε γενναίες δωρεές εκατομμυρίων για τον κορονοϊό. Δεν θα ήταν ακόμη καλύτερα, από τα εκατομμύρια κέρδους που εξασφαλίζει μέσω της πληρωμής των φαρμάκων για την Κυστική Ίνωση, να καλύψει το κόστος της πρώιμης πρόσβασης στους ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση που κινδυνεύουν ακόμη περισσότερο με την απειλή του κορονοϊού και χάνονται; Η επιστροφή δηλαδή των κερδών της εταιρείας μέσω δωρεών στην κοινωνία, να είναι πρωτίστως προς τους ασθενείς από τους οποίους «πληρώνεται» και διατρανώνει ότι είναι στο επίκεντρο της αξίας της εταιρείας; 

5) Ποια είναι τα αιτήματά σας και ποιά τα επόμενα βήματα; 

Υπάρχουν λοιπόν 3 πολύ σοβαρά αναπάντητα ερωτήματα που προκύπτουν προς την φαρμακευτική εταιρεία αναφορικά με καθυστερήσεις, διακρίσεις και κυρίως ζητήματα ηθικής. Ποιός είναι ο λόγος που δεν έχει δοθεί στους ασθενείς με κρίσιμη κατάσταση το επαναστατικό φάρμακο «Trikafta» μέσω πρώιμης πρόσβασης/παρηγορητικής χρήσης,

• α) με καθυστέρηση έως και 8 μήνες μετά σε σχέση με άλλες ευρωπαϊκές χώρες

• β) με μια προφανής διάκριση εις βάρος των ασθενών μας  και τέλος

• γ) ποιά είναι η προτεραιότητα αξιών της εταιρείας, όταν δεν εφαρμόζει την ηθική πρακτική της πρώιμης πρόσβασης στα πλαίσια παρηγορητικής χρήσης στην χώρα μας, με αποτέλεσμα να κινδυνεύουν οι ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση. Μάλιστα  χάσαμε 2 από αυτούς τους οποίους είχαν επισημάνει οι γιατροί μας ότι είναι σε κρίσιμη κατάσταση και θα μπορούσαν να είχαν πρώιμη πρόσβαση στο «Trikafta» αν είχαν γίνει έγκαιρα οι διαδικασίες.

Αυτό που ζητάμε από την φαρμακευτική εταιρία είναι να δώσει άμεσα πρώιμη πρόσβαση τόσο στους ασθενείς σε κρίσιμη κατάσταση, αλλά και σε όλους τους ασθενείς με χαμηλή αναπνευστική λειτουργία (κάτω από 40%FEV1) προστατεύοντας τους από την πρωτοφανή απειλή του κορονοϊού. Ταυτόχρονα προχωράμε σε κινήσεις πίεσης του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκου ΕΜΑ ώστε να επισπευσθεί η έγκριση  κυκλοφορίας του φαρμάκου. Σε επόμενη φάση η κυβέρνηση θα πρέπει να προχωρήσει σε ολική συμφωνία μαζί με την φαρμακευτική εταιρεία για όλους τους συνδυασμούς φαρμάκου (CFTR Modulators) ώστε να είναι διαθέσιμο σε όλους τους ασθενείς με Κ.Ι. αμέσως μετά την έγκριση του ΕΜΑ. 

Δημήτρης Κοντοπίδης,

Επίτιμος Πρόεδρος του Πανελλήνιου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης (Ε.Ε.Ι.Κ.)

Βραβευμένος Patient advocate 2019 από τον Πανευρωπαϊκό Οργανισμό Κυστικής Ίνωσης

Αντιπρόεδρος της Ένωσης Ασθενών Ελλάδος

*Όλα τα παραπάνω είναι διατύπωση προσωπικής άποψης με όσες πληροφορίες έχουμε καταφέρει να συλλέξουμε, καθώς οι διαπραγματεύσεις είναι σε κλειστό πλαίσιο μεταξύ κράτους και φαρμακευτικής εταιρείας. 

* Με βάση ανεπίσημες πληροφορίες, μάθαμε σήμερα 27/4/2020, ότι σύντομα θα ικανοποιηθεί το αίτημά μας για πρώιμη πρόσβαση και στην Ελλάδα. Αναμένουμε επίσημη ανακοίνωση και λεπτομέρειες.