Trikafta- Νέα κλινική μελέτη σε ασθενείς με μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη που οδηγεί σε μη λειτουργική ή λιγότερο λειτουργική πρωτεΐνη
Τον Ιούνιο, η Vertex έλαβε θετική γνωμοδότηση για το τριπλό συνδυασμό (Trikafta) από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), για τη χορήγηση του καινοτόμου τριπλού συνδυασμού σε ασθενείς άνω των 12 ετών που φέρουν δύο μεταλλάξεις F508del ή μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη “ελάχιστης” λειτουργίας.
Στις 20 Ιουλίου 2020, η Vertex Pharmaceuticals ανακοίνωσε τα αποτελέσματα μιας παγκόσμιας κλινικής μελέτης (445-104, τυχαιοποιημένη διπλή τυφλή μελέτη Φάσης 3) ο πληθυσμός της οποίας αποτελούνταν από ασθενείς με Κυστική Ίνωση που έφεραν μία μετάλλαξη F508del και μία μετάλλαξη που οδηγεί σε μη λειτουργική (gating) ή λιγότερο λειτουργική πρωτεΐνη (Residual function). Συνολικά 132 συμμετέχοντες έλαβαν το TRIKAFTA για 8 εβδομάδες και 126 ασθενείς ήταν στην ομάδα ελέγχου που έλαβαν είτε ivacaftor είτε tezacaftor / ivacaftor για 4 εβδομάδες. Μετρήσεις έγιναν στο τέλος και στην έναρξη της θεραπευτικής περιόδου. Οι ασθενείς εμφάνισαν βελτίωση στη μέτρηση ppFEV1 κατά 3.7% σε σύγκριση με τα δεδομένα πριν τη θεραπεία 4 εβδομάδων με ivacaftor ή tezacaftor/ivacaftor. Επιπλέον ένα δεύτερο θετικό στοιχείο της μελέτης ήταν η μείωση 22.3 mmol/L ιόντων χλωρίου στην εξέταση ιδρώτα.
«Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης δείχνουν πως ο τριπλός συνδυασμός παρέχει σημαντικό πρόσθετο όφελος σε σύγκριση με τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες τροποποιητών CFTR για ασθενείς με F508del /Gating μεταλλάξεις και F508del/Residual Function μεταλλάξεις και ενισχύει τη δύναμη των τεκμηρίων που υποστηρίζουν το όφελος αυτού του φαρμάκου για ασθενείς με τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del », δήλωσε η Carmen Bozic, MD, Εκτελεστική Αντιπρόεδρος, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex. «Ανυπομονούμε να υποβάλουμε αυτά τα δεδομένα στον EMA για να υποστηρίξουμε μια πιθανή ένδειξη επέκτασης των ενδείξεων στην ΕΕ μετά την αρχική έγκριση».
Η πιο συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια που εμφανίστηκε στο 15% ή περισσότερο των ασθενών, ανεξάρτητα από τη θεραπεία που ακολούθησαν ήταν ο πονοκέφαλος. Σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες παρατηρήθηκαν στο 3,8% (n = 5) των ασθενών που έλαβαν TRIKAFTA και στο 8,7% (n = 11) των ασθενών που έλαβαν ivacaftor ή tezacaftor / ivacaftor. Στη μελέτη, 2 ασθενείς που έλαβαν ivacaftor ή tezacaftor / ivacaftor και 1 ασθενής που έλαβε TRIKAFTA διέκοψαν τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.
Δείτε εδώ αναλυτικά το δελτίο τύπου της εταιρείας :
