Το Pravibismane, ένας νέος τύπος εισπνεόμενου αντιμικροβιακού φαρμάκου που αναπτύχθηκε από τη Microbion, έλαβε τον ορισμό ορφανού φαρμάκου από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία πνευμονικών λοιμώξεων σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση.
Το Pravibismane (bismuth-ethanedithiol) ανήκει σε μια νέα κατηγορία αντιμικροβιακών φαρμάκων που έχουν διαφορετική δομή από αυτήν των κλινικά χρησιμοποιούμενων αντιβιοτικών. Λειτουργεί επίσης με διαφορετικό τρόπο από τα παραδοσιακά αντιβιοτικά, τα οποία συνήθως σκοτώνουν τα βακτήρια σταματώντας τον πολλαπλασιασμό τους ή παρεμβαίνοντας στο σχηματισμό του βακτηριακού κυτταρικού τοιχώματος ή των κυτταρικών συστατικών.
Το Pravibismane ταξινομείται ως μικροβιακός βιοενεργειακός αναστολέας, πράγμα που σημαίνει ότι διαταράσσει την ικανότητα των βακτηρίων να παράγουν την ενέργεια που απαιτείται για τη διενέργεια βασικών κυτταρικών διεργασιών όπως τη παραγωγή DNA, πρωτεΐνης και κυτταρικού τοιχώματος και τελικά προκαλεί το θάνατο των βακτηρίων.
Εργαστηριακές μελέτες έδειξαν ότι το pravibismane έχει αντιμικροβιακή δράση ευρέος φάσματος κατά βακτηρίων που προκαλούν συνήθως λοιμώξεις σε άτομα με ΚΙ, όπως της ανθεκτικής σε πολλαπλά φάρμακα, συμπεριλαμβανομένης και της καρβαπενέμης, Pseudomonas aeruginosa καθώς και άλλων ανθεκτικών σε πολλαπλά φάρμακα βακτηρίων που θεωρούνται σοβαρές απειλές για ασθενείς με ΚΙ.
Ένας άλλος τρόπος με τον οποίο το pravibismane βοηθά στη θανάτωση των βακτηρίων είναι η παρέμβαση στον σχηματισμό βιοφίλμ. Το βιοφίλμ αποτελεί ένα τύπο ασπίδας που παράγεται από τα βακτήρια και τα προστατεύει από τα αντιβιοτικά και το ανοσοποιητικό σύστημα του ατόμου. Η παρουσία του βιοφίλμ στους πνεύμονες των ασθενών με ΚΙ συμβάλλει σε χρόνιες και επίμονες πνευμονικές λοιμώξεις.
«Αυτός ο χαρακτηρισμός είναι σύμφωνος με την πάγια δέσμευσή μας να αναπτύξουμε καινοτόμες λύσεις για τη διαχείριση χρόνιων πνευμονικών λοιμώξεων σε ασθενείς με ΚΙ. Θα συνεργαστούμε στενά με τον FDA και τα βασικά ενδιαφερόμενα μέρη για να προχωρήσει η εγκριση του εισπνεόμενου pravibismane προς όφελος των ασθενών με Κυστική Ίνωση», δήλωσε ο Karim Lalji, πρόεδρος και διευθύνων σύμβουλος της Microbion.
Εκτός από τον ορισμό ως ορφανό φάρμακο, ο FDA έχει δώσει τον χαρακτηρισμό του pravibismane και ως προϊόν που είναι κατάλληλο για μολυσματικές ασθένειες, όπως τα αντιβακτηριακά ή αντιμυκητιασικά φάρμακα που προορίζονται για τη θεραπεία σοβαρών ή απειλητικών για τη ζωή λοιμώξεων και χαρακτηρίζονται ως fast track, με σκοπό τη διευκόλυνση της ανάπτυξης και την επιτάχυνση της επανεξέτασης φαρμάκων για τη θεραπεία σοβαρών καταστάσεων για να καλύψουν καθε ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη.
Πηγή:
