KB407- Γονιδιακή θεραπεία για την Κυστική Ίνωση
Στις 17 Αυγούστου 2020 έγινε γνωστό πως η φαρμακευτική εταιρεία Krystal Biotech με έδρα την Αμερική ανακοίνωσε ότι έλαβε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων και Τροφίμων (FDA) για την καινοτόμο γονιδιακή θεραπεία με όνομα ΚΒ407. Η θεραπεία αυτή βασίζεται σε ένα μοντέλο μεταφοράς φαρμάκων που έχει ήδη αναπτύξει η εταιρεία, το “STAR-D platform”, κατά το οποίο χρησιμοποιείται μία τροποποιημένη, απενεργοποιημένη, μη λοιμωξιογόνος μορφή του ερπητοϊού HSV-1 για να μεταφέρει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου της CFTR πρωτεΐνης στα κύτταρα των ασθενών. Στην ετήσια συνάντηση 2020 της Αμερικανικής Εταιρείας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας (ASGCT) παρουσιάστηκαν μερικά προκλινικά δεδομένα που εμφάνιζαν τη δυνατότητα του KB407 να ενεργοποιεί επιτυχώς την παραγωγή φυσιολογικής πρωτεΐνης CFTR σε κύτταρα που προέρχονται από ασθενείς με Κυστική Ίνωση, καθώς και σε οργανοειδή (oργανοειδές είναι μια μικροσκοπική και απλοποιημένη έκδοση ενός οργάνου που παράγεται στο εργαστηριο από ανθρώπινα κύτταρα και εχει τρεις διαστάσεις και ρεαλιστική μικροανατομία). Επιπλέον, πρόσθετα ευρήματα από άλλες προκλινικές μελέτες σε μοντέλα ποντικιών έδειξαν πως η θεραπεία θα μπορούσε να χορηγηθεί επιτυχώς μέσω του αναπνευστικού με τη βοήθεια ενός νεφελοποιητή.
Προς το παρόν μελέτες γίνονται ακόμη σε προκλινικό επίπεδο για την αποτελεσματικότητα της θεραπείας και αργότερα μέσα στο χρόνο υπολογίζεται να ξεκινήσουν οι κλινικές μελέτες, εφόσον η εταιρεία θα καταθέσει στον FDA αίτηση Ερευνώμενου Νέου Φαρμάκου (IND). Η Suma M. Krishnan, ιδρυτής και διευθύνων σύμβουλος της Krystal Biotech χαρακτηριστικά δήλωσε: «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να μας αποδίδεται ο χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου για το KB407 που στόχο έχει τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης, καθώς αυτό είναι ένα σημαντικό βήμα για την αντιμετώπιση των ανεκπλήρωτων αναγκών αυτής της καταστροφικής ασθένειας».
Σχετικά με το χαρακτηρισμό “Ορφανό Φάρμακο”
Ορφανό φάρμακο είναι ένας χαρακτηρισμός που δίνεται από τον FDA για να υποστηρίξει την ανάπτυξη θεραπειών που αντιμετωπίζουν τις ανεκπλήρωτες ανάγκες ασθενών με σπάνιες ασθένειες (αυτές που επηρεάζουν λιγότερα από 200.000 άτομα στις ΗΠΑ). Με τον χαρακτηρισμό αυτό επιτρέπεται στους κατασκευαστές του φαρμάκου να διατηρήσουν μια επταετή περίοδο αποκλειστικότητας στην αγορά των ΗΠΑ μετά την έγκρισή τους, μαζί με άλλα οφέλη, όπως χαμηλότερο κόστος φόρου και κλινικής έρευνας.
