Ο FDA εγκρίνει το Kalydeco για ηλικίες άνω των 4 μηνών
Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Kalydeco (ivacaftor) ως θεραπεία για βρέφη ηλικίας άνω των τεσσάρων μηνών που πάσχουν από Κυστική ίνωση (CF) για συγκεκριμένες επιλέξιμες μεταλλάξεις, καθιστώντας το τό πρώτο φάρμακο που στοχεύει στην υποκείμενη αιτία της Κυστικής Ίνωσης κι έχει εγκριθεί για τόσο μικρές ηλικίες.
«Η έναρξη της θεραπείας από τόσο μικρή ηλικία μπορεί να έχει τη δυνατότητα τροποποίησης της πορείας της νόσου», δήλωσε η Margaret Rosenfeld, της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Ουάσινγκτον. Ο JP Clancy αντιπρόεδρος του Cystic Fibrosis Foundation, δήλωσε: «Πιστεύουμε ότι τα άτομα με Κυστική Ίνωση θα βιώσουν το μέγιστο όφελος όταν ξεκινήσουν τη θεραπεία νωρίς στη ζωή τους, πριν η ασθένεια τους προκαλέσει σημαντικές βλάβες.”
Η Κυστική Ίνωση οφείλεται σε μεταλλάξεις στο γονίδιο της CFTR πρωτεΐνης. Κανονικά, η CFTR πρωτεΐνη λειτουργεί ως ένα είδος «πύλης» στην επιφάνεια κυττάρων των βλεννογόνων που ανοίγει και κλείνει ελέγχοντας την κίνηση των ιόντων χλωρίου. Ωστόσο, στην Κυστική Ίνωση η μεταλλαγμένη πρωτεΐνη δεν λειτουργεί σωστά. Το Kalydeco είναι ένας διαμορφωτής της CFTR πρωτεΐνης, που διορθώνει το υποκείμενο ελάττωμα της πρωτεΐνης. Συγκεκριμένα, το Kalydeco είναι ένας ενισχυτής που τροποποιεί τη λειτουργία των CFTR πρωτεϊνών όπου η «πύλη» έχει «κολλήσει» και παραμένει κλειστή. Το Kalydeco ανοίγοντας την πύλη διευκολύνει τη μεταφορά ιόντων χλωρίου και νερού μέσα και έξω από τα κύτταρα.
“Από την αρχική έγκριση του Kalydeco πριν από οκτώ χρόνια, συνεχίζαμε να προωθούμε το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης με στόχο τη θεραπεία της υποκείμενης αιτίας της Κυστικής Ίνωσης όσο το δυνατόν πιο νωρίς στη ζωή του ασθενούς”, δήλωσε η Reshma Kewalramani, διευθύνων σύμβουλος και πρόεδρος της Vertex. “Η σημερινή έγκριση είναι μια απόδειξη για τις ασταμάτητες προσπάθειές μας, παράλληλα με τη δράση της κλινικής και επιστημονικής κοινότητας, για να ικανοποιήσουμε τις ανάγκες όλων των ασθενών με ΚΙ που μπορούν να επωφεληθούν από τα φάρμακά μας”, πρόσθεσε. Η νέα έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα της τρίτης Φάσης κλινικών δοκιμών “διευρυμένων ενδείξεων”. Η δοκιμή αυτή περιελάμβανε έξι βρέφη με Κυστική Ίνωση ηλικίας 4 έως και 6 μηνών, τα οποία υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Kalydeco. Τα δεδομένα ασφαλείας σε αυτά τα μικρά παιδιά ήταν σύμφωνα με αυτά που έχουν αναφερθεί σε άλλες ηλικιακές ομάδες. “Η ελπίδα μας είναι ότι τα άτομα που ξεκινούν τους διαμορφωτές από μικρές ηλικίες, είναι πολύ πιθανό να μην βιώσουν πολλά από τα κλασικά συμπτώματα της ΚΙ και δεσμευόμαστε να υποστηρίξουμε τη συνεχιζόμενη έρευνα για να κατανοήσουμε καλύτερα τον αντίκτυπο της πρώιμης θεραπείας”, δήλωσε η Clancy.
Στην Ευρώπη, η χρήση του Kalydeco σε βρέφη με Κυστική Ίνωση από τις ηλικίες των 4 μηνών αξιολογείται επί του παρόντος από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και αναμένονται περισσότερα νέα.
