24/1/2021

Πρόγραμμα HIT-CF Europe για σπάνιες μεταλλάξεις

Ενημέρωση Ιανουαρίου

Ιδιαίτερα θετικά είναι τα πρώτα αποτελέσματα του προγράμματος HIT-CF Europe, μία ευρωπαϊκή προσπάθεια που έχει ως στόχο την παροχή θεραπευτικών επιλογών σε ασθενείς με ΚΙ που έχουν σπάνιες μεταλλάξεις. 

 Όπως αναφέρει το ενημερωτικό δελτίο του Ιανουαρίου 2021, σε λιγότερο από ένα χρόνο μετά την ολοκλήρωση της συμμετοχής 502 ασθενών με ΚΙ, παρά τις δύσκολες συνθήκες που επικρατούν λόγω της πανδημίας του COVID-19, ολοκληρώθηκε επιτυχώς ο έλεγχος των PTI CFTR modulators, με έναν αριθμό οργανοειδών να ανταποκρίνονται πολύ καλά.  

 Το επόμενο στάδιο του προγράμματος είναι η κλινική δοκιμή των φαρμάκων στους 26 ασθενείς, των οποίων τα οργανοειδή ανταποκρίθηκαν πολύ καλά καθώς και στους υπόλοιπους 26 ασθενείς, των οποίων τα οργανοειδή έδειξαν μια ποικιλία ανταποκρίσεων στα φάρμακα. Η κλινική δοκιμή ονομάζεται CHOICES και αναμένεται να ξεκινήσει στο τέλος της άνοιξης. Ταυτόχρονα ξεκίνησε η φάση διαλογής του φαρμάκου Eloxx, η οποία εξελίσσεται καλά.

 Ένας επίσης σημαντικός στόχος του προγράμματος HIT-CF είναι η δημιουργία μιας μόνιμης βιολογικής τράπεζας, στην οποία θα αποθηκευτούν τα οργανοειδή των ατόμων μετά από συγκατάθεσή τους και θα παραμείνουν στη διάθεση της ευρύτερης κοινότητας ακόμη και μετά το πέρας του προγράμματος. Τα άτομα που συμμετέχουν στο πρόγραμμα θα ενημερωθούν σύντομα σχετικά με τη βιολογική τράπεζα και θα έχουν την ευκαιρία να λάβουν την επιπρόσθετη φόρμα συγκατάθεσης όταν έρθει η ώρα.

Δείτε εδώ το ενημερωτικό δελτίο Ιανουαρίου 2021 του HIT-CF Europe στα Ελληνικά.

Δείτε εδώ περισσότερες πληροφορίες για το πρόγραμμα HIT-CF Europe.