26/1/2021

Ο FDA εγκρίνει το Trikafta για παιδιά 6-11 ετών

Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex ανακοίνωσε σήμερα 26/1/2021 ότι ο FDA (Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων) αποδέχτηκε τη συμπληρωματική αίτηση νέου φαρμάκου για να επεκτείνει τη χορήγηση του Trikafta (γνωστό ως Kaftrio στην Ευρώπη) σε παιδιά με ΚΙ ηλικίας 6 έως 11 ετών, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή μία μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR που ανταποκρίνεται με βάση τα δεδομένα in vitro. Ο FDA έχει χορηγήσει την επανεξέταση προτεραιότητας της αίτησης για το νέο φάρμακο και έχει εκχωρήσει ως ημερομηνία δυνατότητας συνταγογράφησης του την 8η Ιουνίου 2021. Η υποβολή της αίτησης υποστηρίχθηκε σε δεδομένα από μια παγκόσμια μελέτη Φάσης 3 του Trikafta σε παιδιά με ΚΙ ηλικίας 6 έως 11 ετών, που έχουν είτε δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del είτε ένα αντίγραφο της μετάλλαξης F508del και μία μετάλλαξη ελάχιστης λειτουργίας.

“Εάν ο τριπλός συνδυασμός Trikafta εγκριθεί για αυτήν την εκτεταμένη χρήση, θα έχουμε την ευκαιρία να αντιμετωπίσουμε την υποκείμενη αιτία της νόσου νωρίτερα στη ζωή και ενδεχομένως να ωφελήσουμε περίπου 1.500 επιπλέον παιδιά με ΚΙ”, δήλωσε η Carmen Bozic, MD, που ειναι Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Διευθύνων ιατρός της Vertex. “Από το 2019 που αρχικά εγκρίθηκε το Trikafta, συνεχίζουμε να εργαζόμαστε ακούραστα για να φέρουμε αυτό το φάρμακο σε όσους περιμένουν όσο το δυνατόν γρηγορότερα. Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τον FDA, καθώς θα επανεξετάσει την αίτηση κατά τη διάρκεια των επόμενων μηνών.”

Η Vertex σχεδιάζει να υποβάλει το πρώτο εξάμηνο του 2021 αίτηση άδειας κυκλοφορίας στην Ευρώπη για τον τριπλό συνδυασμό Kaftrio για παιδιά με ΚΙ ηλικίας 6 έως 11 ετών. Επίσης προγραμματίζεται τους επόμενους μήνες να γίνουν καταθέσεις φακέλων για αυτήν την ηλικιακή ομάδα των ασθενών και σε πρόσθετες χώρες, όπως ο Καναδάς και η Αυστραλία.

Περισσότερα στο Δελτίο Τύπου της εταιρείας εδώ.