27/3/2021
Kaftrio: Θετική γνωμοδότηση επέκτασης ενδείξεων στην Ευρώπη
Στην Ευρώπη το Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco έχει επί του παρόντος άδεια για τη θεραπεία ασθενών με Κυστική Ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι είναι ομόζυγοι με τη μετάλλαξη F508del και ετερόζυγοι με μία μετάλλαξη F508del και μία minimal function μετάλλαξη (F/MF) στο CFTR γονίδιο.
Όπως ανακοινώθηκε χθες από τη Vertex Pharmaceuticals, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco για τη θεραπεία όλων των ετερόζυγων ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη που προκαλεί KI σε όλο τον κόσμο.
Εάν η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ακολουθήσει τη σύσταση για την έγκριση των νέων ενδείξεων, η πλειοψηφία των ατόμων με ΚΙ στην Ευρώπη θα είναι επιλέξιμη για τον τριπλό συνδυασμό.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας παγκόσμιας μελέτης Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε τη θεραπεία του τριπλού συνδυασμού σε ασθενείς με ΚΙ ηλικίας 12 ετών και άνω που είναι ετερόζυγοι με μία μετάλλαξη F508del και είτε μία “gating” μετάλλαξη (F/G) είτε μία “residual function” μετάλλαξη (F/RF).
Σε προηγούμενες μελέτες φάσης 3, ο συνδυασμός Kaftrio/Kalydeco είχε δείξει θετικά αποτελέσματα σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω ομόζυγους της μετάλλαξης F508del και ετερόζυγους με μία μετάλλαξη F508del και μία “minimal function” μετάλλαξη. Η θεραπεία έδειξε στατιστικά και κλινικά σημαντικές βελτιώσεις συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης της λειτουργίας των πνευμόνων.
«Η σημερινή θετική γνωμοδότηση είναι ένα σημαντικό βήμα προς μια καθολική πρόσβαση στο φάρμακο από ασθενείς με τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, συμπεριλαμβανομένων εκείνων με gating μετάλλαξη ή residual function μετάλλαξη, οι οποίοι δεν ήταν προηγουμένως επιλέξιμοι για την τριπλή θεραπεία», δήλωσε η Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος και Διευθύνων Σύμβουλος και Υπεύθυνος Ποιότητας της Vertex, Mrs Nia Tatsis.
Πηγή:
