29/4/2021
Kaftrio/Kalydeco: Έγκριση επέκτασης ενδείξεων στην Ευρώπη
Στην Ευρώπη το Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco είχε αρχικά αδειοδοτημένη ένδειξη για τη θεραπεία ασθενών με Κυστική Ίνωση ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι ήταν ομόζυγοι με τη μετάλλαξη F508del ή ετερόζυγοι με μία μετάλλαξη F508del και μία “minimal function” μετάλλαξη (F/MF) στο CFTR γονίδιο. Στις 26/3/2021 η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για την επέκταση των ενδείξεων του φαρμάκου στην Ευρώπη.
Όπως ανακοινώθηκε χθες από τη φαρμακευτική εταιρεία, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco για τη θεραπεία όλων των ετερόζυγων ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω, που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del, η οποία αποτελεί την πιο συχνή μετάλλαξη σε όλο τον κόσμο που προκαλεί K.I. Με αυτήν την επέκταση η πλειοψηφία των ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με Κ.Ι. στην Ευρώπη θα είναι πλέον επιλέξιμοι για Kaftrio.
«Αυτή η επέκταση των ενδείξεων είναι σημαντική, καθώς οι ασθενείς με Κ.Ι. στην Ευρώπη με “gating” και “residual function” μεταλλάξεις θα έχουν πρόσβαση στο Kaftrio για πρώτη φορά», δήλωσε η Πρόεδρος της Vertex Pharmaceuticals, Mrs Reshma Kewalramani. «Ανυπομονούμε να συνεργαστούμε με τις κρατικές αρχές υγείας και τις κυβερνήσεις για να διασφαλίσουμε ότι όλοι οι επιλέξιμοι ασθενείς που μπορούν να επωφεληθούν από αυτό το φάρμακο θα έχουν πρόσβαση το συντομότερο δυνατό».
Στις ΗΠΑ και στην Αυστραλία ο τριπλός συνδυασμός, γνωστός ως Trikafta, έχει ήδη λάβει άδεια για τη θεραπεία ατόμων με Κ.Ι. ηλικίας 12 ετών και άνω που έχουν τουλάχιστον ένα αντίγραφο της μετάλλαξης F508del στο CFTR γονίδιο, ανεξάρτητα από την ομάδα της δεύτερης μετάλλαξής τους.
Πηγή:
