21/5/2021
Kaftrio: Αίτηση επέκτασης ενδείξεων σε παιδιά με Κυστική Ίνωση 6-11 ετών στην Ευρώπη
Όπως ανακοινώθηκε από τη φαρμακευτική εταιρεία Vertex, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) και ο Οργανισμός Φαρμάκων & Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) θα εξετάσουν τις αιτήσεις της εταιρείας για επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio σε συνδυασμό με το Kalydeco σε παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6-11 ετών, τα οποία έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del.
Οι αιτήσεις επέκτασης ενδείξεων βασίζονται στα θετικά αποτελέσματα μιας ανοιχτής, παγκόσμιας μελέτης Φάσης 3, στην οποία αξιολογήθηκε η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Kaftrio σε συνδυασμό με Kalydeco σε 66 παιδιά με Κ.Ι. ηλικίας 6 έως 11 ετών για διάστημα 24 εβδομάδων. Τα παιδιά που συμμετείχαν στη μελέτη είχαν είτε δύο αντίγραφα της μετάλλαξης F508del, είτε ένα αντίγραφο της μετάλλαξης F508del και μία minimal function μετάλλαξη. Όσα είχαν βάρος 30 κιλά ή περισσότερο έλαβαν την πλήρη δόση για ενήλικες, ενώ όσα είχαν βάρος λιγότερο από 30 κιλά έλαβαν τη μισή δόση. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι το Kaftrio βελτίωσε τη λειτουργία των πνευμόνων και μείωσε τα επίπεδα του χλωρίου στον ιδρώτα σε αυτά τα παιδιά, ενώ βελτιώθηκε και η θρέψη. Το φάρμακο ήταν γενικά καλά ανεκτό και ασφαλές, όπως και στους μεγαλύτερους σε ηλικία ασθενείς.
Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση του ΕΜΑ (CHMP) καθώς και ο MHRA του Ηνωμένου Βασιλείου θα εξετάσουν τις αιτήσεις και θα εκδώσουν γνωμοδότηση σχετικά με την πιθανή έγκριση επέκτασης γι’αυτά τα παιδιά. Εάν εγκριθούν, τότε περισσότερα από 2.000 παιδιά με Κυστική Ίνωση 6-11 ετών στην Ευρωπαϊκή Ένωση, στη Μεγάλη Βρετανία και στη Νότια Ιρλανδία θα έχουν πρόσβαση στο φάρμακο. Η γνωμοδότηση αναμένεται τον Ιούνιο.
«Η σημερινή είδηση είναι ένα σημαντικό ορόσημο για να διευρύνουμε την πρόσβαση στο φάρμακο σε όλο τον κόσμο και είμαστε ικανοποιημένοι που καταφέραμε να υποβάλουμε αίτηση στον EMA και το MHRA παράλληλα», δήλωσε η εκτελεστική αντιπρόεδρος της Vertex, Mrs Nia Tatsis. «Δεσμευόμαστε να εργαστούμε επιμελώς με τους παγκόσμιους ρυθμιστικούς οργανισμούς για να επεκτείνουμε την ένδειξη για το φάρμακό μας, έτσι ώστε τα νεότερα άτομα που ζουν με Κ.Ι. να μπορούν επίσης να έχουν πρόσβαση στη θεραπεία του τριπλού συνδυασμού».
Πηγή
