10/6/2021 

Πρόγραμμα HIT-CF Europe για σπάνιες μεταλλάξεις

Ενημέρωση Απριλίου

Ιδιαίτερα θετικά είναι τα αποτελέσματα του προγράμματος HIT-CF Europe, μία ευρωπαϊκή προσπάθεια που έχει ως στόχο την παροχή θεραπειών σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση που έχουν σπάνιες μεταλλάξεις.

Όπως αναφέρει το ενημερωτικό δελτίο του Απριλίου ολοκληρώθηκε επιτυχώς η πρώτη εξέταση των οργανοειδών των ασθενών με τις χημικές ενώσεις της Eloxx και όπως αποδείχτηκε υπάρχουν ασθενείς με σπάνιες μεταλλάξεις που ανταποκρίνονται σε αυτές τις χημικές ενώσεις.

Λόγω της συγχώνευσης της Proteostasis με τη Yumanity Therapeutics η κλινική δοκιμή CHOICES των φαρμάκων, στην οποία οι ενώσεις PTI θα δοθούν σε 52 ασθενείς με βάση την απόκριση των οργανοειδών τους, θα καθυστερήσει και θα ξεκινήσει στις αρχές του 2022.

Η ομάδα του HIT-CF είναι έτοιμη να καταθέσει στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) τον φάκελο με το αίτημα για γνωμοδότηση και πιστοποίηση των συγκεκριμένων θεραπειών.

Ταυτόχρονα έχει πραγματοποιηθεί μελέτη με συνεντεύξεις ασθενών για την δημιουργία του πλαίσιου λειτουργίας της βιολογικής τράπεζας, στην οποία θα αποθηκεύονται τα οργανοειδή των ασθενών με σκοπό την περαιτέρω έρευνα και την ανάπτυξη φαρμάκων.

Δείτε εδώ το ενημερωτικό δελτίο Ιανουαρίου 2021 του HIT-CF Europe στα Ελληνικά.

Δείτε εδώ περισσότερες πληροφορίες για το πρόγραμμα HIT-CF Europe.