20/3/2022

Πρόγραμμα HIT-CF για σπάνιες μεταλλάξεις

Ενημέρωση Φεβρουαρίου

Ιδιαίτερα θετικά είναι τα αποτελέσματα του προγράμματος HIT-CF, μία ευρωπαϊκή προσπάθεια που έχει ως στόχο την παροχή θεραπειών σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση που έχουν σπάνιες μεταλλάξεις. Όπως αναφέρει το ενημερωτικό δελτίο του Φεβρουαρίου, το καλοκαίρι πρόκειται να συμπεριληφθούν 52 ασθενείς στην κλινική μελέτη “Choices”, που θα εξετάσει την ανταπόκριση των ασθενών στα νέα φάρμακα. 

Στη μελέτη θα συμμετέχουν συνολικά 52 ασθενείς και θα διαρκέσει συνολικά 42 εβδομάδες, ενώ θα εξεταστεί η επίδραση ενός τριπλού συνδυασμού CFTR τροποποιητών στην αύξηση του αριθμού των λειτουργικών CFTR καναλιών στην επιφάνεια του κυττάρου. 

Επίσης την άνοιξη θα ξεκινήσει η κλινική μελέτη “Santhera’s Lonodelestat”, στην οποία θα συμμετέχουν ασθενείς, των οποίων τα οργανοειδή δεν εμφάνισαν καμία ανταπόκριση στα υπό δοκιμή φάρμακα. 

Ταυτόχρονα με τα δοκιμαζόμενα φάρμακα της μελέτης, δοκιμάστηκε στα οργανοειδή και το Tezacaftor/Ivacaftor (Symkevi). Η εξατομικευμένη ανταπόκριση των οργανοειδών στο Symkevi θα γνωστοποιηθεί στους συμμετέχοντες του προγράμματος HIT-CF που δεν είναι επιλέξιμοι για τη μελέτη “Choices”. 

Δείτε εδώ το ενημερωτικό δελτίο Φεβρουαρίου 2022 του HIT-CF στα Ελληνικά.

Δείτε εδώ περισσότερες πληροφορίες για το πρόγραμμα HIT-CF.