7/6/2022
Ξεκίνησε κλινική μελέτη γονιδιακής θεραπείας στην Κυστική Ίνωση
Ο πρώτος ασθενής με Κυστική Ίνωση έλαβε την υπό δοκιμή γενετική θεραπεία 4D-710 κατά τη φάση κλινικής μελέτης, όπως ανακοίνωσε η Αμερικανική εταιρεία 4D Molecular Therapeutics (4DMT).
Η γονιδιακή θεραπεία 4D-710 απευθύνεται στους ασθενείς με Κυστική Ίνωση ανεξάρτητα από τις γονιδιακές τους μεταλλάξεις και θα μπορούσε να ωφελήσει τόσο τους ασθενείς που δεν μπορούν να λάβουν κάποια θεραπεία CFTR modulator, όσο και εκείνους που έχουν χαμηλή αναπνευστική λειτουργία παρ’ όλο που λαμβάνουν θεραπεία με CFTR τροποποιητή.
Η θεραπεία εισάγεται με αερόλυμα στους πνεύμονες του ασθενή μέσω ενός αδενοϊού, με στόχο να βελτιώσει την παραγωγή και τη λειτουργία της ελαττωματικής CFTR πρωτεΐνης.
Στην κλινική μελέτη πρόκειται να συμπεριληφθούν 18 συμμετέχοντες για την εκτίμηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας 2 δόσεων της θεραπείας 4D-710. Στους επιλέξιμους ασθενείς συμπεριλαμβάνονται ασθενείς που φέρουν μεταλλάξεις και στα δύο αντίγραφα γονιδίων της CFTR πρωτεΐνης που προκαλούν Κυστική Ίνωση, καθώς επίσης και ασθενείς που δεν είναι επιλέξιμοι ή έχουν διακόψει τη θεραπεία τους με CFTR Modulators λόγω παρενεργειών.
Σε αντίθεση με τις θεραπείες CFTR Modulators που απευθύνονται σε άτομα με συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις, η ερευνητική θεραπεία 4D-710 έχει σχεδιαστεί να λειτουργεί ανεξαρτήτως των μεταλλάξεων, γεγονός που την καθιστά χρήσιμη ως συνδυαστική θεραπεία σε όσους ασθενείς δεν ανταποκρίνονται πλήρως στους CFTR τροποποιητές.
Πηγή:
