Η Vertex Pharmaceuticals ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε τη διευρυμένη χρήση του Trikafta (γνωστό ως Kaftrio στην Ευρώπη) σε παιδιά με Κυστική Ίνωση ηλικίας 2 έως 5 ετών που έχουν τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή μία μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR που ανταποκρίνεται στο Trikafta/Kaftrio με βάση τα δεδομένα in vitro. Το Trikafta/Kaftrio είχε προηγουμένως εγκριθεί από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) για χρήση σε άτομα με Κ.Ι. από 6 ετών και άνω με τις ίδιες προϋποθέσεις. Με αυτήν την έγκριση, περίπου 2.250 παιδιά στην Αμερική θα είναι επιλέξιμα για το Trikafta συμπεριλαμβανομένων περισσότερων από 900 παιδιών που θα έχουν πρόσβαση σε θεραπεία με CFTR τροποποιητή για πρώτη φορά.
“Από την αρχική του έγκριση, το Trikafta/Kaftrio είχε σημαντικό αντίκτυπο στην κοινότητα της Κυστικής Ίνωσης, αλλάζοντας τη ζωή χιλιάδων ανθρώπων που ζουν με Κυστική Ίνωση”, δήλωσε η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex. “Παραμένουμε σταθεροί στη δέσμευσή μας να προσφέρουμε εξαιρετικά αποτελεσματικές θεραπείες για την Κυστική Ίνωση σε άτομα όλων των ηλικιών που ζουν με αυτή τη νόσο”.
Η έγκριση αυτή, υποστηρίχθηκε από μια ανοιχτή μελέτη Φάσης 3 διάρκειας 24 εβδομάδων, στην οποία συμμετείχαν 75 παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών με Κ.Ι. για την αξιολόγηση της ασφάλειας, της φαρμακοκινητικής και της αποτελεσματικότητας του Trikafta/Kaftrio. Το προγραμμα ήταν γενικά ανεκτό, με προφίλ ασφάλειας σύμφωνο με εκείνο που παρατηρήθηκε σε μεγαλύτερες ηλικιακές ομάδες, και οδήγησε σε βελτίωση της συγκέντρωσης χλωριούχων του ιδρώτα, ενός μέτρου της λειτουργίας της πρωτεΐνης CFTR, και της πνευμονικής λειτουργίας. Τα δεδομένα από τη μελέτη αυτή δημοσιεύθηκαν πρόσφατα στο American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
“Η έγκαιρη παρέμβαση με θεραπείες CFTR modulators, όπως το Trikafta/ Kaftrio, μπορεί να προσφέρει τη δυνατότητα βελτίωσης της πορείας της πνευμονοπάθειας της Κ.Ι.”, δήλωσε η Jennifer Goralski, M.D., Επίκουρη Καθηγήτρια Ιατρικής και Παιδιατρικής, Συνδιευθύντρια του Κέντρου Κυστικής Ίνωσης Ενηλίκων της Ιατρικής Σχολής του Πανεπιστημίου της Βόρειας Καρολίνας και επικεφαλής κύριος ερευνητής της κύριας κλινικής δοκιμής του Trikafta για παιδιά 2 έως 5 ετών. “Με αυτή την έγκριση, έχουμε πλέον τη δυνατότητα να θεραπεύουμε μικρά παιδιά με το Trikafta/Kaftrio και να αντιμετωπίσουμε προληπτικά την υποκείμενη αιτία της νόσου τους”.
Η φαρμακευτική εταιρεία Vertex έχει καταθέσει αίτηση για τη χορήγηση του Trikafta/Kaftrio σε παιδιά ηλικίας 2 έως 5 ετών στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) και στον Οργανισμό Φαρμάκων του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA).
Εδώ το αναλυτικό Δελτίο Τύπου της Vertex.
