Την αποδοχή της αίτησης του νέου τριπλού συνδυασμού φαρμάκων vanza triple για την αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA) ανακοίνωσε στις αρχές του μήνα η εταιρεία Vertex.
Σύμφωνα με το Δελτίο Τύπου της εταιρείας, ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) δέχτηκε να επανεξετάσει την αίτηση για το νέο φάρμακο vanza triple κατά προτεραιότητα και αναμένεται να εκδώσει την απόφασή του σε 6 μήνες, έως και τις 2/1/2025. Ο νέος τριπλός συνδυασμός φαρμάκων vanza triple απευθύνεται σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση άνω των 6 ετών, με τουλάχιστον μία μετάλλαξη F508del ή κάποια άλλη μετάλλαξη που να μπορεί να ανταποκριθεί στη συγκεκριμένη θεραπεία.
Παράλληλα, η εταιρία ανακοίνωσε ότι επικυρώθηκε και η αίτηση που υπέβαλε στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA) για άδεια κυκλοφορίας του νέου αυτού συνδυασμού φαρμάκων στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Αίτηση για το νέο φάρμακο έχει υποβληθεί στον Καναδά, στην Αυστραλία στην Ελβετία και το Ηνωμένο Βασίλειο.
Ο τριπλός θεραπευτικός συνδυασμός φαρμάκων vanza triple λαμβάνεται μία φορά την ημέρα και περιλαμβάνει τις ουσίες Vanzacaftor/Tezacaftor/Deutivacaftor. Το Vanzacaftor και το tezacaftor έχουν σχεδιαστεί για να αυξάνουν την ποσότητα της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια διευκολύνοντας την επεξεργασία και τη διακίνηση της πρωτεΐνης CFTR. Το Deutivacaftor είναι ένας ενισχυτής που έχει σχεδιαστεί για να αυξάνει την πιθανότητα ανοικτού καναλιού της πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια, ώστε να βελτιώνεται η ροή του άλατος και του νερού κατά μήκος της κυτταρικής μεμβράνης.
“Η αποδοχή από τον FDA του τριπλού συνδυασμού φαρμάκου vanza triple και η επικύρωση της αίτησης από τον EMA αντιπροσωπεύουν σημαντικά ορόσημα στην επί δεκαετίες ανάπτυξη των θεραπειών CFTR Modulators και ένα άλλο παράδειγμα της ιστορίας μας στην καινοτομία στην Κυστική Ίνωση”, δήλωσε η Νία Τάτση, Ph.D. , Εκτελεστικός Αντιπρόεδρος, Chief Regulatory and Quality Officer της εταιρείας Vertex. “Το Vanzacaftor ανεβάζει τον υψηλό πήχη που έχει θέσει το Trikafta/ Kaftrio και δίνει σε περισσότερους ασθενείς με Κυστική Ίνωση την ευκαιρία να φτάσουν σε επίπεδα χλωριούχου ιδρώτα κάτω από το διαγνωστικό όριο για τη νόσο, ακόμη και σε επίπεδα χλωριούχου ιδρώτα που παρατηρούνται σε άτομα χωρίς Κυστική Ίνωση”.
Περισσότερα στο σχετικό Δελτίο Τύπου της εταιρείας: https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-announces-fda-acceptance-new-drug-application
