Όπως σας είχαμε ενημερώσει στις αρχές Ιουλίου, ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) είχε αποδεχτεί την αίτηση της φαρμακευτικής εταιρείας Vertex για το νέο τριπλό συνδυασμού φαρμάκων vanzacaftor, tezacaftor και deutivacaftor για την αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης και αναμενόταν να εκδώσει την απόφασή του εντός 6 μηνών, έως τις 2 Ιανουαρίου 2025.
Έγκριση νέου CFTR τροποποιητή ALYFTREK
Όπως ανακοινώθηκε χθες από την εταιρεία Vertex, ο Αμερικανικός Οργανισμός Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την κυκλοφορία στην Αμερική του νέου τριπλού συνδυασμού φαρμάκων vanzacaftor, tezacaftor και deutivacaftor με την εμπορική ονομασία Alyftrek. Το Alyftrek εγκρίθηκε για ασθενείς με Κυστική Ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω που είναι επιλέξιμοι για το Trikafta. Επίσης και για ασθενείς με 31 άλλες σπάνιες μεταλλάξεις, οι οποίοι δεν μπορούσαν να λάβουν προηγουμένως καμία άλλη καινοτόμα θεραπεία με CFTR τροποποιητές (CFTR Modulators).
Το Alyftrek προσφέρει μια σημαντική νέα επιλογή για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, ειδικά για εκείνους που δεν μπορούν να ανεχθούν το Trikafta. Επιπλέον, λαμβάνεται μόνο μία φορά την ημέρα— σε αντίθεση με δύο φορές την ημέρα για άλλους CFTR τροποποιητές— διευκολύνοντας τη λήψη του από τους ασθενείς.
«Το ALYFTREK είναι ο πέμπτος ρυθμιστής CFTR που λαμβάνει έγκριση από τον FDA και αντιπροσωπεύει ένα ακόμη σημαντικό ορόσημο στην προσπάθειά μας για συνεχή καινοτομία και βελτίωση της ζωής των ανθρώπων που ζουν με Κυστική Ίνωση», δήλωσε η Δρ. Reshma Kewalramani, CEO και Πρόεδρος της Vertex. «Ο οδηγός μας για περισσότερα από 20 χρόνια ήταν να αντιμετωπίσουμε τη βασική αιτία της Κυστικής Ίνωσης, να θεραπεύσουμε περισσότερους ανθρώπους με αυτή την ασθένεια και να επαναφέρουμε περισσότερους ασθενείς σε φυσιολογικά επίπεδα λειτουργίας CFTR. Το ALYFTREK, με τη λήψη μία φορά την ημέρα, την αποτελεσματικότητα σε 31 επιπλέον μεταλλάξεις και τα χαμηλότερα επίπεδα χλωρίου στον ιδρώτα από το TRIKAFTA, αποτελεί ένα ακόμη βήμα προς την επίτευξη αυτού του στόχου.»
31 σπάνιες μεταλλάξεις για Alyftrek
3199del6, G91R, M1101R, R560S, A559T, H199R, P99L, R560T, A559V, H609R, Q1100P, T604I, A561E, I1234Vdel6aa, Q452P, V520F, A613T, I1398S, R1066C, Y569C, A72D, I506T, R1066L, Y913C, D513G, L102R, R1066M
Επέκταση χορήγησης Trikafta στην Αμερική
Ταυτόχρονα, ανακοινώθηκε η επέκταση της χορήγησης του Trikafta στην Αμερική στις παρακάτω 94 σπάνιες μεταλλάξεις, διευρύνοντας την πρόσβαση στη θεραπεία σε ακόμα περισσότερους ασθενείς με σπάνιες μεταλλάξεις.
1507_1515del9, 2183A→G, A1067P, A107G, A309D, A62P, C491R, D1445N, D565G, D993Y, E116Q, E292K, F1107L, F200I, F587I, G1047R, G1123R, G1247R, G27E, G424S, G480S, G551A, G970S, H620P, H620Q, H939R;H949L, I105N, I125T, I148N, I331N, I506L, I556V, K162E, K464E, L1011S, L137P, L333F, L333H, L441P, L619S, M1137V, M150K, N1088D, N1303I, N186K, N187K, N418S, P140S, P499A, P750L, Q1313K, Q372H, Q493R, Q552P, R1048G, R117C;G576A;R668C, R297Q, R31C, R516S, R555G, R709Q, R75L, S1045Y, S108F, S1118F, S1235R, S549I, T1086I, T1246I, T1299I, T351I, V392G, V603F, Y301C, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T, N1303K, 711+3A→G, E831X, 5T;TG12, 5T;TG13, 296+28A→G, 621+3A→G, 1898+3A→G, 2789+2insA, 3850-3T→G, 3600G→A, 3849+4A→G, 3849+40A→G, 4005+2T→C, 1341G→A, 3041-15T→G, 2752-26A→G
Δείτε τα σχετικά Δελτία Τύπου της φαρμακευτικής εταιρείας Vertex εδώ και εδώ.
Δείτε τις σχετικές ανακοινώσεις του Cystic Fibrosis Foundation εδώ και εδώ.
Ο Σύλλογος μας είναι σε συνεχή επικοινωνία και συνεργασία με τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Κυστικής Ίνωσης CF Europe. Για ότι νεότερο έχουμε σε ευρωπαϊκό επίπεδο που αφορά και την Ελλάδα, θα σας ενημερώσουμε στο επόμενο διαδικτυακό coffee break του Ιανουαρίου. Η ημερομηνία και ώρα θα ανακοινωθεί μετά τις γιορτές.
Μείνετε συντονισμένοι!
